Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat recent o terapie celulară inovatoare destinată tratamentului bolii grefă-versus-gazdă (GVHD) la pacienții pediatrici. Această afecțiune severă poate apărea ca o complicație după un transplant de celule stem hematopoietice, punând în pericol viața pacienților.

Terapia, denumită Ryoncil (remestemcel-L), este produsă de compania australiană Mesoblast, un lider mondial în dezvoltarea de medicamente celulare alogene pentru tratarea afecțiunilor inflamatorii grave. Fondatorul și directorul general al Mesoblast este profesorul de origine română Silviu Itescu, recunoscut pe plan internațional pentru contribuțiile sale în biologia celulelor stem și medicina regenerativă.

Născut în România în 1957, Itescu a emigrat în Australia la vârsta de șapte ani. A urmat studiile medicale la Universitatea Monash și a efectuat specializări în medicină internă și imunologie/reumatologie la Universitatea din New York. De-a lungul carierei, a deținut poziții academice la Universitatea Columbia din New York, precum și la Universitatea din Melbourne și Universitatea Monash din Australia. În 2004, a fondat Mesoblast, care a devenit cea mai mare companie de medicină regenerativă din lume, dezvoltând bioterapeutice bazate pe o platformă tehnologică proprie de celule precursoare mezenchimale adulte pentru o varietate de boli dificile.

Ryoncil este prima terapie cu celule stromale mezenchimale aprobată în Statele Unite pentru pacienți pediatrici cu vârsta de două luni și peste, ale căror simptome de GVHD nu au răspuns la terapia standard cu steroizi. Eficacitatea și siguranța tratamentului au fost demonstrate într-un studiu multicentric, implicând 54 de participanți pediatrici. Rezultatele au arătat că 30% dintre pacienți au avut un răspuns complet la 28 de zile după tratament, iar 41% au prezentat un răspuns parțial.

Profesorul Itescu a primit numeroase distincții pentru inovațiile sale în medicina regenerativă, inclusiv Premiul inaugural pentru Inovare Cheie din partea Consiliului Pontifical pentru Cultură al Vaticanului în 2013 și titlul de Personalitatea Anului în BioSpectrum Asia în 2011.

De asemenea, a fost decorat în 2017 de președintele României, Klaus Iohannis, pentru activitatea sa în dezvoltarea de noi terapii cu celule stem.

Această realizare subliniază impactul semnificativ al cercetătorilor de origine română în domeniul biotehnologiei la nivel global și oferă speranță pacienților tineri afectați de GVHD refractară la steroizi.

• < Prev
• Next >